Спинальная мышечная атрофия (СМА) — это редкое генетическое заболевание, которое может серьезно повлиять на качество жизни детей. Заболевание в основном связано с повреждением моторных нейронов спинного мозга, что может привести к мышечной слабости и даже атрофии мышц. Этот процесс препятствует нормальному развитию движений и в тяжелых случаях может вызвать недостаточность дыхательных мышц, что может потребовать механической вентиляции. Ранняя диагностика СМА имеет ключевое значение, так как своевременное начало лечения может значительно улучшить качество жизни маленьких пациентов. Заболевание до сих пор практически было неизлечимым, в самых тяжелых случаях дети не доживали до одного года. Однако новейшие методы генной терапии революционизировали лечение СМА, предоставив возможность спасения жизни детей и значительного улучшения течения заболевания.…